 |
| Γονιδιακή θεραπεία και Βιοηθική |
Συγγραφή:
Βασίλης Στάμος, Κωνσταντίνος Φαρσαλινός φοιτ. ΠΜΣ Δημόσια Υγεία, Τμ. Ιατρικής,
Παν/μιο Πατρών
Επιμέλεια:
Απ. Βανταράκης, Αναπλ. Καθηγητής, Τμ. Ιατρικής, Παν/μιο Πατρών
Γονιδιακή
θεραπεία είναι η μεταφορά ενός γονιδίου στα κύτταρα ενός ασθενή με σκοπό την
πρόληψη ή τη θεραπεία μιας ασθένειας. Το χορηγούμενο γονίδιο παίζει τον ρόλο
φαρμάκου ενάντια σε ασθένειες κυρίως κληρονομικές, προσδίδοντας στα ανθρώπινα
κύτταρα νέες ιδιότητες.
Τα επιτεύγματα
στη γενετική και τη βιοτεχνολογία τις δεκαετίες του 1970 και 1980, οδήγησαν
στις πρώτες απόπειρες γονιδιακής θεραπείας στις αρχές της δεκαετίας του 1990.
Παρά τις επιτυχίες που σημειώθηκαν στην πάροδο των χρόνων, υπάρχουν ακόμα
τεχνολογικές και ηθικές προκλήσεις που πρέπει να αντιμετωπιστούν.
Η γονιδιακή
θεραπεία αποτελεί ένα είδος γενετικής τροποποίησης. Με αυτήν επιχειρείται είτε
η αντικατάσταση ενός ελλατωματικού γονιδίου, είτε η απενεργοποίησή του, είτε η
μεταφορά, ενός νέου, "σωστού" γονιδίου στα κύτταρα του ασθενούς. Για
τη μεταφορά συχνά χρησιμοποιούνται ιοί που στερούνται πια της παθογόνου δράσης
τους.
Δεν είναι
λίγες οι ασθένειες που αντιμετωπίστηκαν με τη γονιδιακή θεραπεία, εξ' ολοκλήρου
ή σε κάποιο βαθμό. Μία από αυτές είναι η κυστική ίνωση ήδη από το 1993,
διάφορες αιμοσφαιρινοπάθειες, εγκεφαλοπάθειες, είδη καρκίνων, παθήσεις του
αμφιβληστροειδούς, ενώ στα επόμενα χρόνια φαίνεται πως θα ξεκινήσουν οι πρώτες
κλινικές μελέτες σε ανθρώπους για την αντιμετώπιση της νόσου Alzheimer's μέσω
της γονιδιακής θεραπείας.
Κι αν η
επέκταση των πρακτικών μοιάζει πολλά υποσχόμενη, υπάρχουν κίνδυνοι που
παρουσιάστηκαν στο παρελθόν και απείλησαν ή τερμάτισαν τη ζωή των ασθενών. Το
1999, ο δεκαοκτάχρονος JesseGelsinger απεβίωσε σε μελέτη φάσης 1 του Πανεπιστημίου
της Πενσυλβάνια λόγω ισχυρούς απόκρισης του ανοσοποιητικού του συστήματος
ενάντια στον ιό - μεταφορέα που χρησιμοποιήθηκε κατά τη διάρκεια της θεραπείας.
Για να
διασφαλιστεί η ασφάλεια του ασθενούς η μόλυνση με το επιθυμητό γονίδιο πρέπει
να γίνεται από τον κατάλληλο φορέα στα σωστά κύτταρα στόχους γιατί υπάρχει ο
κίνδυνος η νέα κατάσταση να αποδειχθεί πιο επιβλαβής από αυτή που θέλουμε να
διορθώσουμε. Το όφελος της θεραπείας πρέπει να ζυγίζεται με την επικινδυνότητα
καθώς και να ερευνώνται εναλλακτικές οδοί θεραπείας. Οι ερευνητές σε κάθε
περίπτωση οφείλουν να προστατέψουν το δικαιώμα του ασθενούς στο ωφελείν.
Η συζήτηση
γύρω από τη γονιδιακή θεραπεία ανοίγει τεράστια ηθικά και βιοηθικά ερωτήματα. Ο
σεβασμός της επιλογής του ασθενούς και του θεραπευτή στη θεραπεία του έχει
ιδιαίτερο βάρος με